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Publicaciones científicas más relevantes
• zapatero-solana e, García-Giménez J, Guerrero-aspizua s, García m, toll a, baselGa e, Durán-moreno m, et al . Oxidative stress and mitochondrial dysfunction in Kindler syndrome . Orphanet J Rare Dis . 2014 Dec 21;9(1):211 .
• Duarte b, miselli F, murillas r, espinosa-HeVia l, ciGuDosa Jc, reccHia a, et al . Long-term skin regeneration from a gene-targeted human epidermal stem cell clone . Mol Ther . 2014 Nov;22(11):1878-80 .
• Kiritsi D, Garcia m, branDer r, Has c, meiJer r, escámez mJ, et al . Mechanisms of natural gene therapy in dystrophic epidermolysis bullosa . J Invest Dermatol . 2014 Aug;134(8):2097-104 .
• puiG-butille Ja, escámez mJ, Garcia-Garcia F, tell-marti G, Fabra à, martínez-santamaría l, et al . Captu- ring the biological impact of CDKN2A and MC1R genes as an early predisposing event in melanoma and non melanoma skin cancer . Oncotarget . 2014 Mar 30;5(6):1439-51 .
• GostynsKi a, llames s, García m, escamez mJ, martinez-santamaria l, niJenHuis m, et al . Long-term survival of type XVII collagen revertant cells in an animal model of revertant cell therapy . J Invest Dermatol . 2014 Feb;134(2):571-4 .
A destacar
Institución: Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) Contacto: Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) . Avda . Complutense, 40 . Edificio 70A, 28040 MADRID · Teléfono: (+34) 91 624 82 10
• Designación de medicamento huérfano “Allogeneic adipose-derived adult mesenchymal stem cells contained in a fibrin-based bioengineered dermis” (EU/3/14/1407) para el tratamiento de epider- molisis bullosa . EMEA: EMA/OD/197/14
• Convenio Cátedra de Investigación con el IIS-Fundación Jiménez Díaz en Medicina Regenerativa y Bioingeniería Tisular para potenciar la investigación traslacional en enfermedades raras
• Proyectos de investigación concedidos: proyecto SAF2013-43475-R (IP: M . Del Río), proyecto de investigación clínica ICC114/032 (liderado por MJ . Escamez) y proyecto IP14/00931 (liderado por F . Larcher) .
• Ensayos clínicos: - Inicio del ensayo clínico de fase I/II en el Hospital La Paz de Madrid con células madre mesenquimales para el tratamiento de la fragilidad mucosas en pacientes con epidermolisis bullosa . - Reclutado de pacientes en el proyecto europeo GENEGRAFT (“Phase I/II ex vivo gene thera- py clinical trial for recessive dystrophic epidermolysis bullosa using skin equivalent grafts genetically corrected with a COL7A1-encoding SIN retroviral vector”) - Proyecto de ensayo clínico para la ictiosis lamelar presentado y seleccionado para el “2nd Stage” en el programa H2020en el tópico: PHC-14- 2015: “New therapies for rare diseases” . En esta propuesta participan grupos clínicos, básicos y la empresa Pierre Fabre de Francia .
- 3 proyectos ACCI del CIBERER en los que nuestra unidad colabora con otras unidades CIBERER (u701, u715, u726 y u733)
- Fomento de la transferencia al sector productivo: generación de un spin-off, licencia de 2 pa- tentes, transferencia del know-how del medicamento huérfano EU/3/14/1407 a la Sala Blanca del Hospital del Niño Jesús .
- Organización de congresos/jornadas: - Organización cofinanciada por el CIBERER del “II día Inter- nacional del Xeroderma Pigmentoso y otras Enfermedades de Reparación del DNA y Envejecimiento Prematuro”, celebrado en la Fundación Jiménez Díaz el 10/12/2014 . - Patrocinio en 2014 por parte de la Fundación Ramón Areces para la realización del simposium: “Enfermedades raras de la piel: rompiendo paradigmas”, que estamos organizando en la actualidad .
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