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GRUPOS DE INVESTIGACIÓN
Grupo U710
Programa: Cáncer Hereditario y Síndromes Relacionados
Investigador Principal: Bueren, Juan Antonio Integrantes
CONTRATADOS: Hernando Rodríguez, Miriam | Sánchez Domínguez, Rebeca
ADSCRITOS: Aldea García, Montserrat | Álvarez Ramos, Lara | Casado Olea, José Antonio | Cerrato Carras- co, Laura | Chinchón Córdoba, Raquel | Díez Cabezas, Begoña | Fernández García, Raquel María | Garín Ferreira, Marina Inmaculada | Güenechea Amurrio, Guillermo | Lamana Luzuriaga, María Luisa | León Rico, Diego | López Santalla, Mercedes | Lozano Vinagre, María de la Luz | Moleiro San Emeterio, Victoria | Na- varro Ordoñez, Susana | Orman Bernal, Israel | Quintana Bustamante, Oscar | Rio Galdo, Paula | Rodríguez Fornes, Fatima | Román Rodríguez, Francisco José | Segovia Sanz, José Carlos | Yañez González, Rosa María
Principales líneas de investigación
Las líneas de investigación generales de nuestro grupo son: • Terapia génica y celular de enfermedades raras. • Investigación y aplicaciones de las células madre. • Investi-
gación de las bases moleculares y genéticas de enfermedades raras que afectan al sistema hematopoyético . • Biología del trasplante hematopoyético.
Durante el 2014, nuestro trabajo se ha centrado en el desarrollo de terapias innovadoras de aplasias, anemias e inmunodeficiencias congénitas . En particular se ha trabajado en las siguientes líneas de investigación:
• Terapia génica de pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A.• Aplicaciones de la reprogramación celular y terapia génica dirigida en anemia de Fanconi (AF) y en la deficiencia en piruvato quinasa eritrocitaria (PKD) • Desarrollo de un medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia en piruvato quinasa eritrocitaria (PKD) • Estudios preclínicos para la terapia génica de la deficiencia de adhesión leucocitaria del tipo 1 (LAD-1).
Nuestra actividad se ha realizado en el contexto del Plan Nacional de Investigación, así como del Programa Marco de la UE FP7 (Proyectos PERSIST; REGENERAR y EUROFANCOLEN) . Con la misma finalidad, participamos en el Consorcio Internacional “Transatlantic Gene Therapy Consortium” promovido por los Drs Williams (Harvard Medical School), Thrasher (UCL, London) y Baum (Hannover Medical School) . El interés por realizar investigación biomédica traslacional se ha plasmado en la firma de un acuerdo con el Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz de 5 años de vigencia (Enero 2014-Diciembre 2017), mediante el cual hemos creado una Unidad Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT/IIS-Fundación Jiménez Díaz para dar aplicabilidad clínica a nuestros estudios de terapia génica y celular .
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