Los investigadores del CIBER-BBN Eduardo Fernández (Grupo NN-UMH), José Luis Pedraz (NANOBIOCEL) y Ramón Eritja (GQNA-CSIC) han recibido el Premio de Investigación de la Sociedad Española de Farmacia Industrial y Galénica (SEFIG) por su estudio centrado en el desarrollo de nuevas tecnologías, basadas en vectores no virales para la terapia génica de las enfermedades oculares.
Hasta ahora la única forma efectiva de llevar material genético al interior de las células (para tratar de corregir problemas genéticos) es utilizar un virus que es específicamente diseñado para esta tarea. Sin embargo esta aproximación presenta algunos problemas de seguridad y una gran limitación en cuanto al tamaño del material genético a transportar. En este contexto, el proyecto TEA del CIBER-BBN se centra en el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas para el tratamiento de las enfermedades degenerativas de la retina.
El principal objetivo de esta línea de trabajo conjunta entre los tres grupos del CIBER-BBN es el desarrollo de nuevos vectores no virales para transportar material genético al interior de las células de la retina. Con ello se pretende modular la expresión de diversas proteínas que se pueden encontrar alteradas en algunas patologías de la retina, permitiendo así poder revertir, al menos parcialmente, el problema. Con este fin se han utilizado nanopartículas basadas en lípidos catiónicos que han sido especialmente formuladas para facilitar su incorporación a las células de la retina. Esta trabajo ha sido publicado en el la prestigiosa revista “Journal of Control Release”.
Esta nueva tecnología ha sido probada con éxito en animales de investigación en experimentos realizados “in vitro” e “in vivo” y abre nuevas posibilidades de tratamiento para algunas enfermedades oculares como la Retinosis Pigmentaria, la degeneración macular y otras enfermedades degenerativas de la retina. Sin embargo, aunque los resultados preliminares son muy prometedores los investigadores implicados advierten que todavía queda mucho trabajo por hacer y que es muy importante avanzar poco a poco y no crear falsas expectativas. Además todavía no sabemos si la transfección se mantiene durante largos periodos de tiempo, lo que es fundamental para que esta nueva forma de terapia génica pueda ser considerada como una posible vía de tratamiento para este grupo de enfermedades en el que desgraciadamente todavía no existe ningún tratamiento efectivo.
