La Distrofia Miotónica tipo 1 (DM1) es una enfermedad crónica hereditaria, con manifestaciones musculares y extramusculares que por su incidencia entra dentro del grupo de las enfermedades raras. Actualmente no hay tratamiento eficaz frente a ella.
El estudio ha sido coordinado por Adolfo López de Munain, director científico del CIBERNED, Jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Donostia y responsable del Área de Neurociencias del IIS Biodonostia y Ander Matheu, investigador principal del CIBERFES y jefe del grupo de Oncología Celular del IIS Biodonostia. En esta colaboración entre los grupos del CIBER se identifica que las células de pacientes con Distrofia Miotónica tipo 1 presentan una acumulación de senescencia prematura y exacerbada, un fenómeno estrechamente ligado con el envejecimiento fisiológico lo que sugiere que los células de DM1 y por extensión los propios pacientes, sufren un proceso de envejecimiento acelerado con respecto a la población no afectada.
Esta idea llevó a los investigadores a estudiar si los compuestos senolÍticos, agentes que eliminan de manera selectiva las células senescentes, podría revertir estos fenómenos de envejecimiento prematuro observados en las células de los pacientes con DM1. Los resultados han confirmado las expectativas y proporcionan una sólida justificación experimental para plantear la realización de un ensayo clínico multicéntrico con estos compuestos que establezca las condiciones de un uso seguro en estos enfermos.
El trabajo publicado en la revista JCI Insight, es fruto de más de 5 años de trabajo colaborativo entre los grupos de Neurociencias y el grupo de Oncología del Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia y se enmarca dentro de la estrategia de investigación en envejecimiento de ambas Instituciones (Hospital e Instituto). Ha contado con la financiación de ayudas de los Departamentos de Educación y Salud del Gobierno Vasco, del Instituto de Salud Carlos III, el CIBERNED y CIBERFES.
Artículo de referencia:
Senescence plays a role in myotonic dystrophy type 1 Mikel García-Puga, Ander Saenz-Antoñanzas, Gorka Gerenu, Alex Arrieta-Legorburu, Roberto Fernández-Torrón, Miren Zulaica, Amets Saenz, Joseba Elizazu, Gisela Nogales-Gadea, Shahinaz M. Gadalla, Marcos J. Araúzo-Bravo, Adolfo López de Munain, and Ander Matheu.
