La Sala Garate de la Universidad de Deusto de Bilbao acogerá la Jornada sobre designación, desarrollo y acceso de medicamentos huérfanos el lunes 21 de octubre por la mañana. Este encuentro está organizado por el CIBERER y la Plataforma Malalties Minoritàries con el apoyo del CICbioGUNE, el Gobierno Vasco, la Universidad de Deusto, FEDER y el Ayuntamiento de Bilbao.
En este encuentro, se ofrecerá una visión integral de todo el proceso con la explicación de los pasos necesarios para obtener la designación como medicamento huérfano y sus beneficios, la investigación y desarrollo posterior de los fármacos, la importancia de la continuidad en el apoyo al investigador, el interés de la industria y la involucración de los pacientes.
Se presentarán además dos experiencias concretas sobre medicamentos huérfanos. En la primera de ellas Jordi Minguillón, de la U745 CIBERER que lidera Jordi Surrallés en el Hospital Sant Pau y la Universidad de Barcelona, expondrá la designación de afatinib y gefitinib para el tratamiento de la anemia de Fanconi. En la segunda, Óscar Millet, de CIC bioGUNE y Atlas Molecular Pharma, explicará la designación del ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoiética congénita.
En la jornada, intervendrán Josep Torrent-Farnell, profesor de la Universitat Autònoma de Barcelona y presidente del Comité Científico Asesor Externo del CIBERER, Julián Isla, cofundador y presidente de Foundation 29, representante de los pacientes en el Comité de Productos Médicos Huérfanos de la EMA e integrante del Comité Científico Asesor Externo del CIBERER, Juan Luque, gestor científico del CIBERER, Yoana Nuevo, de la Oficina de Innovación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y Stephanie Granado, vicepresidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
