La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado la denominación de medicamento huérfano de un vector viral para el tratamiento de la encefalomiopatía neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE), una enfermedad raras de herencia autosómica recesiva y letal. El proyecto es fruto de la colaboración de la U701 CIBERER que lidera el doctor Ramon Martí en el Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) con el Grupo de Terapia Génica y Celular del doctor Jordi Barquinero, también del VHIR.
El siguiente paso, una vez conseguida la denominació de medicamento huérfano, será trasladar los resultados a la práctica clínica. Para ello, los investigadores del VHIR y del CIBERER están organizando un consorcio internacional con el objetivo de diseñar y llevar a cabo un ensayo clínico que, coordinado por el doctor Martí, además de diversos grupos europeos, incluye al grupo del doctor M. Hirano, de la Universidad de Columbia en Nueva York, el experto más reconocido en esta enfermedad, y a la empresa Genethon en Francia, que produciría el vector en condiciones GMP para su uso en la clínica.
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http://www.vhir.org/salapremsa/noticies/noticies_detall.asp?Idioma=es&mv1=5&mv2=3&mh1=0&mh2=0&mh3=0&mh4=0&ms=0&any=2014&num=193
