La Academia CIBERER para pacientes organiza un Seminario sobre terapia génica en enfermedades raras el próximo 17 de marzo a las 17 horas (Madrid, España, GMT+1), dirigido a las personas afectadas por algún tipo de enfermedad rara y sus familias.
En este seminario, en el que participan Lluís Montoliu, investigadordel CIBERER y del CNB-CSIC, y Manuel Rego, presidente de Federación ASEM y del Consejo Asesor de Pacientes del CIBERER, se describirá en palabras sencillas qué entendemos por terapia génica y los distintos tipos de terapia génica existentes, con sus ventajas e inconvenientes.
Se presentarán casos de éxito ya accesibles hoy en día para un reducido número de enfermedades raras y también desarrollos de otras propuestas de terapias, todavía no aprobadas, para muchas otras enfermedades raras que están en diferentes fases del proceso de validación, tanto a nivel preclínico en experimentos con animales como en ensayos clínicos ya directamente en personas.
Finalmente se comentará el previsible papel que pueden tener las herramientas CRISPR de edición genética como tratamiento revolucionario para desarrollar una nueva generación de terapias génicas.
Tras una charla introductoria se responderán todas las preguntas que quieran formular los asistentes.
Os podéis inscribir hasta el 14 de marzo a las 17h (hora de Madrid) en este enlace.
