Los modelos animales son insustituibles para la investigación en enfermedades raras, ya que ofrecen información clave sobre sus mecanismos fisiopatológicos y potenciales estrategias terapéuticas que no se puede obtener con otros métodos alternativos, según resalta un estudio del Grupo de Trabajo en Modelos Animales del CIBERER publicado en Frontiers in Genetics.
Las aproximaciones basadas en cultivos celulares o métodos computacionales pueden ayudar a reducir el uso de animales, pero no son capaces de reproducir la complejidad de la biología humana. Los animales siguen siendo los mejores modelos para predecir y caracterizar la enfermedad en pacientes, y son especialmente relevantes en las enfermedades raras, ya que muchas de ellas son provocadas por mutaciones en un único gen.
A pesar de que los modelos animales contribuyen sustancialmente a acelerar el desarrollo de terapias para las enfermedades poco frecuentes, su uso en la investigación genera controversia. Los autores del estudio proponen una combinación de manejo responsable, normas éticas y transparencia en la experimentación con animales para contribuir a mejorar la opinión de la sociedad.
En el estudio se presentan ejemplos concretos de los avances de grupos del CIBERER en investigación preclínica con modelos animales, en diferentes tipos de patologías como las enfermedades metabólicas, las enfermedades cardiovasculares raras, el albinismo o las hipoacusias hereditarias.
Los autores plantean algunos de los retos de futuro de la investigación con modelos animales, como la utilidad de unir la información disponible en las bases de datos de modelos de ratón con la de los comités de evaluación de medicamentos huérfanos de las agencias internacionales.
El trabajo destaca además la importancia de los aspectos éticos y de transparencia, y la necesidad de la mejorar la divulgación de cara a la sociedad para concienciar sobre la importancia vital de la investigación con modelos animales para el desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras
El Grupo de Trabajo en Modelos Animales del CIBERER, coordinado por Silvia Murillo-Cuesta (U761 CIBERER) y en el que participan otras unidades CIBERER (U703, U716, U740, U756 y U759) así como grupos de CIBERONC, CIBERFES, CIBERDEM, CIBERCV y OFTARED), presentó hace unos meses un vídeo divulgativo sobre la importancia de la experimentación con animales para avanzar en la investigación de las enfermedades raras. Lo podéis ver en este enlace o haciendo clic en el vídeo siguiente:
Artículo de referencia:
“The Value of Mouse Models of Rare Diseases: A Spanish Experience”. Silvia Murillo-Cuesta, Rafael Artuch, Fernando Asensio, Pedro de la Villa, Mara Dierssen, Jose Antonio Enríquez, Cristina Fillat, Stéphane Fourcade, Borja Ibáñez, Lluis Montoliu, Eduardo Oliver, Aurora Pujol, Eduardo Salido, Mario Vallejo, Isabel Varela-Nieto for/on behalf of the Working Group on Animal Models of CIBERER. Frontiers in Genetics
