Casi 400 personas, en su mayoría familiares y afectados por enfermedades raras, se inscribieron al Seminario sobre terapia génica en enfermedades raras, organizado con gran éxito por la “Academia CIBERER para pacientes” con la colaboración de Federación ASEM. Podéis ver la grabación de este encuentro, emitido en abierto desde el Canal de YouTube del CIBER, en este enlace.
Lluís Montoliu, investigador de la U756 CIBERER en el CNB-CSIC, explicó con palabras sencillas qué es la terapia génica, los diferentes tipos que hay y los retos que plantea, describió cómo actúan algunos de los aproximadamente 20 fármacos aprobados hasta ahora y resaltó el gran potencial de las novedosas herramientas CRISPR, que en un período muy breve de tiempo ya han conseguido tratamientos exitosos en algunas enfermedades graves de la sangre.
“Los tratamientos con terapia génica, que tendrán una progresión exponencial, van a suponer una auténtica revolución. Los plazos se están acortando cada vez más”, subrayó el Dr. Montoliu, que concretó que se conocen 4.700 ensayos clínicos sobre terapias génicas (se puede buscar información sobre cualquier tipo de ensayo clínico en este enlace).
Tras su charla, se dio paso a un turno de preguntas (se habían recibido casi 200 de los inscritos, más las que se realizaron a través del chat de YouTube) moderado por Manuel Rego, presidente de Federación ASEM y del Consejo Asesor de Pacientes del CIBERER.
